CRISPR／Cas系统是大多数细菌与所有的古菌中的一种2020-04-01 免疫系统，其全取名为常间回文反复序列丛集／常间回文反复序列丛集关联蛋白系统，需要以歼灭外来的质体或者噬菌体并在自身基因组中留给外来基因片段作为“记忆”。近年来以CRISPR／Cas9为基础的基因编辑技术在一系列基因治疗的应用领域都展现很大的应用于前景，比如艾滋病、血液病、肿瘤等多种人类顽疾；那么近期CRISPR－Cas9基因编辑系统在化疗癌症和HIV下有哪些突破性进展呢？小编回应展开了盘点，与各位一起自学！【1】利用CRISPR化疗癌症？根据美国国家卫生研究院（NIH）的众说纷纭，美国重组DNA顾问委员会（RecombinantDNAAdvisoryCommittee，RAC）下周将审查宾夕法尼亚大学申请人首次利用革命性的基因编辑技术CRISPR化疗人类癌症的临床试验。利用CRISPR技术，科学家们需要精确地切割成靶DNA。

这项临床研究将从癌症患者体内萃取出有免疫系统的T细胞。接着，研究人员将利用CRISPR对T细胞展开基因修饰，并将基因修饰后的T细胞灌入返病人体内，这样它们将靶向毁坏肿瘤细胞。NIH科学政策副主任CarrieWolinetz在一篇博客帖子中透露了这一审查信息。宾夕法尼亚大学正在研发的这种癌症免疫疗法目的靶向反击骨髓瘤、黑色素瘤和肉瘤。

CRISPR技术是在将近四年前研发出来的，但是已正在冲出临床应用于。在此之前，一家坐落于美国马萨诸塞州剑桥市的生物技术公司Editas医药公司（EditasMedicine）说道，它想在2017年积极开展一项利用CRISPR化疗一种少见的眼部疾病的临床试验。【2】Cell：让CRISPR在癌症领域大放异彩第一次CRISPR－Cas9基因编辑技术被用作整体生物模型中系统地靶向基因组中的每一个基因。

来自Broad研究所和麻省理工学院DavidH．Koch综合癌症研究所的一个科学家小组，首度利用这一技术在一个癌症动物模型中系统地“敲除”（重开）了整个基因组的所有基因，说明了出有了与肿瘤演化和移往涉及的一些基因，这为在其他细胞类型和疾病中专门从事类似于的研究铺平了道路。这项研究工作在线公开发表在3月5日的《细胞》（Cell）杂志上。

联合资深作者、哈佛－麻省理工Broad研究所核心成员、麻省理工McGovern脑研究所研究员、麻省理工学院大脑、认知科学与生物工程学系助理教授张锋（FengZhang）说道：“仅有基因组一行RNA（guideRNA，gRNA）库是一个强劲的筛查系统，我们带着兴奋的心情开始将它应用于动物模型中来研究基因功能。这项研究是朝着利用Cas9在体内辨别癌症和其他简单疾病中的最重要基因迈进的第一步。

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